Un pas semnificativ în evoluția medicinei legat de diabetul zaharat de tip 1: Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a propus autorizarea medicamentului Teizeild (teplizumab) în Uniunea Europeană, un tratament capabil să amâne tranziția către faza simptomatică a bolii. Diabetul de tip 1 este o boală autoimună care apare frecvent în copilărie și afectează în jur de 2, 2 milioane de persoane în Europa; anunțul vizează pacienți în stadiul 2, anterior necesității insulinoterapiei zilnice.
Vindecarea completă nu este încă disponibilă, însă schimbarea de paradigmă este evidentă: Teizeild este destinat adulților și copiilor începând de la 8 ani care prezintă markeri ai stadiului 2 al diabetului de tip 1. Studiile evaluate de EMA indică faptul că tratamentul a întârziat, în medie, debutul fazei 3, momentul apariției simptomelor și al necesității tratamentului cu insulină zilnică, cu aproximativ 50 de luni, comparativ cu 25 de luni în grupul care a primit placebo. Practic, dublarea duratei medii; nu e magie, ci cercetare.
Ingredientul activ, teplizumab, este un anticorp monoclonal care vizează mecanismele imune ce distrug celulele beta pancreatice, responsabile pentru sinteza insulinei. Administrarea este intravenoasă, pe parcursul a 14 zile consecutive, ceea ce înseamnă o intervenție concentrată, nu o terapie zilnică pe termen lung. Pentru pacienți și familiile lor, o amânare de peste patru ani până la necesitatea insulinei poate influența planurile legate de școală, activități cotidiene și monitorizare medicală, avantaje palpabile, nu doar cifre.
EMA a evaluat și profilurile de siguranță: beneficiul clinic raportat a fost considerat suficient pentru a susține recomandarea, în ciuda unor efecte adverse frecvente. Printre acestea se regăsesc scăderea numărului de leucocite, erupții cutanate și tulburări metabolice. Totodată, aproximativ 2% dintre pacienți au dezvoltat sindromul de eliberare de citokine, o reacție severă inclusă în planul de gestionare a riscurilor. Aceste reacții impun monitorizare atentă și protocoale clare, lucru normal când se utilizează medicamente care influențează sistemul imunitar.
Teizeild a fost dezvoltat în cadrul programului PRIME, inițiativă care susține medicamente inovatoare pentru nevoi medicale neacoperite. Următorul pas procedural este transmiterea avizului EMA către Comisia Europeană, care va decide autorizarea finală pentru piața unică a UE. În eventualitatea aprobării, detaliile legate de preț și rambursare vor fi negociate separat în fiecare stat membru, astfel că accesul efectiv al pacienților va depinde și de deciziile naționale.
Deși tratamentul nu elimină boala definitiv, succesul clinic al teplizumab ridică aspecte practice privind gestionarea riscului la persoanele predispozante pentru diabetul de tip 1: când este momentul potrivit pentru testare, cum se organizează monitorizarea pe termen lung și ce protocoale de urgență trebuie pregătite pentru reacțiile rare dar severe. Exemple practice care pot interesa familiile includ: testarea markerilor autoimuni la copiii cu antecedente familiale, monitorizarea numărului de leucocite în timpul și după tratament și pregătirea echipelor medicale pentru recunoașterea sindromului de eliberare de citokine.
EMA, Comisia Europeană și programe de sprijin precum PRIME ilustrează că cercetarea medicală poate extinde frontierele tratamentelor pentru boli cronice. Rămâne de văzut cum vor adapta statele membre politicile de rambursare și cum vor informa medicii pacienții despre aceste opțiuni. Ce părere aveți despre introducerea unui tratament care poate amâna cu ani necesitatea insulinoterapiei pentru copii și adulți?
Fii primul care comentează